DEFINICE "léčivého přípravku pro vzácná onemocnění"
Léčivo nebo biologický přípravek, který léčí vzácné onemocnění nebo onemocnění. Program pro stanovení léčivého přípravku pro vzácná onemocnění úřadem FDA poskytuje status osiřelého léku a biologickým přípravkům (jako je vakcína nebo krevní produkt), které jsou určeny k léčbě, diagnostice nebo prevenci vzácných onemocnění nebo onemocnění postihujících méně než 200 000 lidí v USA, nebo které postihují více než 200 000 lidí, ale neočekává se, že by uhradily náklady na vývoj a uvádění na trh léku na léčbu tohoto onemocnění. Léčivá látka pro vzácná onemocnění může být buď nový nebo schválený přípravek, který se používá k léčbě vzácných onemocnění.
ROZŠIŘOVÁNÍ "léku na vzácná onemocnění"
Úřad pro vývoj osěvřelých výrobků (OOPD) FDA poskytuje pobídkám sponzorům vyvinout léky na vzácná onemocnění. Tyto pobídky zahrnují roční finanční příspěvek na pokrytí nákladů na klinické testování, daňové kredity za náklady na klinický výzkum a sedmileté období exkluzivního marketingu po schválení léčivého přípravku pro vzácná onemocnění.
Udělované označení pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění nemění proces nebo požadavky na získání souhlasu s prodejem, jako jsou komplexní studie pro stanovení bezpečnosti a účinnosti léku. Avšak s odhadovaným počtem 25 milionů lidí v USA, kteří trpí jednou ze 7 000 vzácných onemocnění nebo onemocnění, v kombinaci s mnoha výhodami plynoucími z vývoje léčivých přípravků pro vzácná onemocnění - jako jsou pobídky OOPD, rychlejší schválení FDA a možnost nabíjet nepravidelné ceny léků na vzácná onemocnění - vedlo k tomu, že v posledních letech došlo k roztržení mnoha společností.
Léky pro vzácná onemocnění běžně stojí v šesti číslech za rok a v důsledku toho téměř třetina léčivých přípravků pro vzácná onemocnění má podle agentury Thomson Reuters ročně více než 1 miliardu dolarů. Trh s léčivými přípravky pro vzácná onemocnění se stala lukrativní pro farmaceutické společnosti s odhadovaným tržním počtem více než 50 miliard dolarů v roce 2011 a tempem růstu 25,8% ročně v prvním desetiletí tohoto tisíciletí v porovnání s 20,1% léčiva, která nejsou sirotami.